Редкая генетическая мутация, обнаруженная у нескольких десятков людей на планете, подарила исследователям подсказку к созданию универсального лекарства против вирусов. Экспериментальная терапия уже показала эффективность против гриппа и COVID-19 у животных и может стать ключом к защите от будущих пандемий.
Ученый-иммунолог Душан Богунович из Колумбийского университета (США) более 15 лет назад обнаружил необычный феномен: у людей с врожденным дефицитом иммунного регулятора ISG15 отсутствует восприимчивость к вирусным заболеваниям.
Хотя изначально считалось, что мутация лишь повышает риск бактериальных инфекций, со временем выяснилось: пациенты с этим редким состоянием никогда не болеют вирусами — от гриппа до кори и ветрянки. Их иммунитет постоянно находится в легком состоянии воспалительной активности, которое фактически не дает вирусам закрепиться в организме.
На основе этих наблюдений команда Богуновича разработала новый тип терапии, результаты которой опубликованы в журнале Science Translational Medicine.
Метод напоминает технологию мРНК-вакцин от COVID-19, но с ключевым отличием: в липидные наночастицы упакованы 10 мРНК, кодирующих 10 особых белков, которые отвечают за универсальную антивирусную защиту. После попадания в клетки организма эти белки временно активируют мощный барьер против вирусов.
В экспериментах на животных препарат показал впечатляющие результаты: при профилактическом введении в легкие грызунов терапия блокировала размножение вируса гриппа и SARS-CoV-2; тяжесть болезни у зараженных животных снижалась; в клеточных культурах не найдено вируса, способного обойти защиту.
Ученые отмечают, что технология может стать оружием против будущих пандемий. Ее можно применять для защиты врачей, работников социальных учреждений и родственников заболевших — даже если неизвестен точный возбудитель инфекции.
При этом терапия не мешает выработке естественной иммунологической памяти: человек сможет приобрести длительный иммунитет к конкретному вирусу, перенеся болезнь в легкой форме.
Главный вызов сейчас — доставка препарата в нужные органы в достаточной концентрации. Пока в легких животных уровень защитных белков недостаточен, чтобы переходить сразу к клиническим испытаниям на людях. Также предстоит определить, как долго сохраняется эффект (сейчас — около 3−4 дней).
Несмотря на эти ограничения, эксперты считают открытие прорывным. По словам Богуновича, пример с редкой мутацией показывает силу фундаментальной науки: «Мы не искали универсальное противовирусное средство, но исследование необычных пациентов подсказало нам путь к его созданию».